Medicamentos de alto custo para doenças raras no Brasil: o exemplo das doenças lisossômicas

Ciência & Saúde Coletiva

Mônica Vinhas De Souza²  Bárbara Corrêa Krug²  Paulo Dornelles Picon¹  Ida Vanessa Doederlein Schwartz¹ 

[1] ,Universidade Federal do Rio Grande do Sul Faculdade de Medicina Programa de Pós-Graduação em Ciências MédicasPorto Alegre RS

关键词: Doenças raras;    Doenças lisossômicas;    Medicamentos de alto custo;    Políticas de saúde;    Rare diseases;    Lysosomal storage diseases;    High-cost drugs;    Health policies;   

DOI  :  10.1590/S1413-81232010000900019

来源: SciELO

【 摘 要 】

Este artigo aborda, de forma crítica, aspectos das políticas públicas brasileiras para medicamentos, com ênfase nos de alto custo dirigidos às doenças raras. As doenças lisossômicas foram utilizadas como exemplo pela sua raridade e pela tendência mundial para o desenvolvimento de novos fármacos para seu tratamento. Três doenças foram abordadas: doença de Gaucher, doença de Fabry e mucopolissacaridose tipo I. Embora todas tenham medicamentos registrados no Brasil, a doença de Gaucher é a única com protocolo clínico e diretrizes de tratamento balizadas pelo Ministério da Saúde. Os autores almejam, com este artigo, fomentar a discussão sobre o papel da avaliação de tecnologias em saúde para o tratamento das doenças raras no Brasil, enfatizando a necessidade de políticas legitimadas dirigidas especialmente a elas. A despeito das dificuldades de se estabelecer uma política de saúde específica para cada doença rara, é possível o estabelecimento de modelos racionais para lidar com esse crescente desafio.

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