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1 Natural history of respiratory muscle strength in spinal muscular atrophy: a prospective national cohort study [期刊论文]

来源：Orphanet Journal of Rare Diseases , 2022

作者:Bart Bartels;Erik H. J. Hulzebos;Marloes Stam;等

关键词:Neuromuscular;Spinal muscular atrophy;...

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2 Natural history of alpha mannosidosis a longitudinal study [期刊论文]

来源：Orphanet Journal of Rare Diseases

作者:Dag Malm;Jens Fogh;Paul Saftig;等

关键词:Survey study;Oligosaccharides;...

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3 Clinical characteristics of patients with spinocerebellar ataxias 1, 2, 3 and 6 in the US; a prospective observational study [期刊论文]

来源：Orphanet Journal of Rare Diseases

作者:SH Subramony;Stefan M Pulst;John H Ferguson;等

关键词:Progression rate;SARA;...

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4 Clinical characteristics of patients with spinocerebellar ataxias 1, 2, 3 and 6 in the US; a prospective observational study [期刊论文]

来源：Orphanet Journal of Rare Diseases

作者:SH Subramony;Stefan M Pulst;John H Ferguson;等

关键词:Progression rate;SARA;...

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5 Natural history of Sanfilippo syndrome in Spain [期刊论文]

来源：Orphanet Journal of Rare Diseases

作者:Mercedes Pineda;Maria Josep Coll;Laura Gort;等

关键词:Language delay;Coarse features;...

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6 Natural history of alpha mannosidosis a longitudinal study [期刊论文]

来源：Orphanet Journal of Rare Diseases

作者:Dag Malm;Jens Fogh;Paul Saftig;等

关键词:Survey study;Oligosaccharides;...

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