Ekulizumab u liječenju paroksizmalne noćne hemoglobinurije

Medicina Fluminensis

Bašić-Kinda, Sandra¹  Labar, Boris¹  Boban, Ana¹  Dubravčić, Klara²  Batinić, Drago²  Perić, Zinaida¹  Mikulić, Mirta¹  Duraković, Nadira¹ 

[1] Zavod za hematologiju, Klinika za unutarnje bolesti, KBC Zagreb, Zagreb, Hrvatska;Zavod za imunologiju, Klinički zavod za laboratorijsku dijagnostiku, KBC Zagreb, Zagreb, Hrvatska

关键词: alo-TKS;    ekulizumab;    liječenje;    PNH;   

DOI  :  

学科分类：医学（综合）

来源: Medicina Fluminensis

【 摘 要 】

Cilj: U radu je prikazan slučaj bolesnice s paroksizmalnim noćnom hemoglobinurijom, koja je liječena ekulizumabom, monoklonskim protutijelom koje inhibira komplement. Prikaz slučaja: U bolesnice, s otprije poznatom aplastičnom anemijom, postavljena je dijagnoza PNH-a nakon sumnje na trombozu moždanih vena. Znaci hemolitičke anemije javljaju se godinu dana kasnije. Na početku liječenja bila je prisutna teška hemoliza, anemija, trombocitopenija, te sekundarna hemokromatoza. Bolesnica je zahtijevala potpornu terapiju transfuzijama eritrocita svaka 2 – 3 tjedna. U siječnju 2010. započeta je uvodna terapija ekulizimabom, koja je protekla bez značajnih nuspojava, a potom je nastavljena terapija održavanja tijekom 9 mjeseci. Nakon nekoliko tjedana intenzitet hemolize značajno se smanjio, uz gotovo potpuni nestanak umora i slabosti. Posljedično se smanjila potreba za transfuzijama. Sve je to značajno poboljšalo kvalitetu života bolesnice. Rasprava i zaključak: Sve donedavno, alogenična transplantacija koštane srži (alo-TKS), postupak nerijetko povezan s nizom komplikacija, bila je jedina terapijska mogućnost za liječenje PNH-a. Dvije prospektivne studije pokazale su da ekulizumab značajno smanjuje intravaskularnu hemolizu, potrebu za transfuzijama eritrocita, poboljšava kvalitetu života bolesnika, kao i da smanjuje rizik tromboze. Ove su se spoznaje potvrdile i kod naše bolesnice. Ipak, alo-TKS i dalje ostaje jedina terapija koja omogućuje izlječenje PNH-a, te je svakako treba razmatrati kao prvu terapijsku opciju kod mladih bolesnika, koji u podlozi PNH-a imaju drugi hipoproliferacijski poremećaj koštane srži.

【 授权许可】

Unknown